23/08/2024
Piel de cristal: cómo es el estudio pionero con células madre que busca una cura a esa enfermedad genética
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Fuente: telam
Científicos de la Fundación Respirar, de Argentina, intervienen en la investigación internacional de una innovadora terapia celular para tratar la epidermólisis bullosa, una enfermedad rara de la piel, que hasta el momento no tiene cura. En qué consiste el procedimiento
>Una investigación clínica internacional busca determinar la eficacia del tratamiento con células madre para pacientes con epidermólisis bullosa, una enfermedad rara de la piel conocida también como En el marco del estudio, científicos de la Fundación Respirar comenzaron a infundir células madre al primer paciente de Latinoamérica para tratar la enfermedad genética de la piel aún sin cura. Esta terapia es innovadora y podría ofrecer nuevas esperanzas a las personas afectadas por este mal.
En Argentina, una paciente rosarina de 31 años de edad ya recibió la infusión y volvió a su hogar. Se planea que alrededor de 14 pacientes más se unan voluntariamente a la investigación, según anunció la fundación.“Estamos orgullosos de que Argentina participe en esta importante investigación y que pacientes de nuestro país puedan llegar a beneficiarse con este tratamiento innovador, que es producto de una tecnología sumamente disruptiva”, manifestó el médico especialista en medicina interna y neumonólogo, director de Fundación Respirar, Alexis Doreski (MN 141.740), quien sumó: “Nuestra fundación es parte de un estudio que reúne a una veintena de centros de máximo prestigio mundial y hemos infundido al primer paciente de Latinoamérica”.
La epidermólisis bullosa, coloquialmente conocida como “piel de cristal”, es parte de un grupo de enfermedades hereditarias de la piel que se caracteriza por la formación de ampollas, úlceras y heridas.
Se caracteriza por una extrema fragilidad de la piel. Los pacientes sufren de ampollas y llagas dolorosas que pueden surgir con el más leve roce, así como dentro de las membranas mucosas internas, como la boca y el esófago.La patología tiene una incidencia en la población de alrededor de 1 en cada 100 mil habitantes, según datos de la Asociación Debra, de España.
Según explican especialistas de Mayo Clinic, de Estados Unidos, “la epidermólisis bullosa es hereditaria y, generalmente, se presenta en bebés o niños pequeños. Algunas personas no tienen ningún síntoma hasta la adolescencia o la edad adulta”.También puede surgir como una mutación nueva en la persona afectada que se puede transmitir.
Las células madre alogénicas utilizadas en el estudio son producidas por el laboratorio alemán Rheacell, que patrocina el ensayo clínico.El material se transporta desde Alemania a una temperatura de -80 grados para asegurar su viabilidad para el procedimiento.
Estas células, derivadas de individuos genéticamente distintos, pero de la misma especie, son manipuladas mediante técnicas avanzadas para su aplicación en tratamientos humanos.Esta terapia celular ya demostró beneficios en el tratamiento de las heridas venosas crónicas (HVC). En estudios previos, probó que las células interactúan localmente con el sistema inmunológico y, por lo tanto, permiten que el organismo cierre las heridas crónicas. De hecho, ese uso externo ya se encuentra aprobado en Alemania desde 2021.La médica dermatóloga especialista en heridas Florencia Fernández (MN 117.504) es la investigadora principal del estudio en Fundación Respirar y enfatizó la carga que la piel de cristal representa para la calidad de vida de los pacientes y la relevancia de realizar esta investigación pionera en el país.
En definitiva, la investigación en marcha podría marcar un hito en el tratamiento de la epidermólisis bullosa, y ofrecer esperanza a quienes padecen esta debilitante condición y posibilitando una mejora significativa en su calidad de vida.
Fuente: telam
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